Pädiatrische Gliomforschung

Wir spielen eine zentrale Rolle bei der Organisation des internationalen Programms für Präzisionsonkologie INFORM (INdividualized therapy FOr Relapsed Malignancies in children), indem wir molekulare Analysen und die Echtzeit-Dateninterpretation überwachen. Dies ermöglicht den Zugang zu umfassenden molekularen Profilen und einem schnellen Wirkstoff-Screening für pädiatrische Krebspatienten mit hohem Risiko in ganz Europa. Das INFORM-Netzwerk erstreckt sich über 13 europäische Länder, ist in über 100 pädiatrisch-onkologischen Forschungszentren tätig und hat mehr als 3.300 rezidivierte oder refraktäre pädiatrische Krebspatienten aufgenommen, von denen fast die Hälfte von internationalen Partnern kommt. Die erste klinische Wirkungsanalyse zeigte einen Überlebensvorteil für Patienten mit hochprioritären Zielen, die passende Behandlungen erhielten. Das Programm hat auch erfolgreich eine Plattform zur Erstellung personalisierter Ex-vivo-Wirkstoffempfindlichkeitsprofile unter realen Bedingungen integriert und liefert funktionelle Daten für die klinische Entscheidungsfindung. Es wurden erhebliche Fortschritte bei der Verbesserung der Logistik, der Methodik und der Wirksamkeit der personalisierten Diagnose und Behandlung erzielt. Dazu gehört auch der Übergang zur hochauflösenden Ganzgenomsequenzierung (WGS) als neuer Standard für die molekulare Diagnostik. Wichtig ist, dass diese Routineanalyse von den deutschen Krankenkassen erstattet wird und dazu beiträgt, ähnliche Sequenzierungs- und Screening-Plattformen in anderen Ländern einzurichten.

Niedriggradige Hirntumore sind die häufigsten Tumore des zentralen Nervensystems bei Kindern und machen etwa die Hälfte aller Hirntumore bei Kindern aus. In Deutschland und Großbritannien werden jährlich über 400 Kinder und Jugendliche diagnostiziert. Diese Tumore entstehen durch DNA-Veränderungen, die ein unkontrolliertes Zellwachstum im Gehirn oder Rückenmark verursachen. Obwohl sie langsam wachsen und sich wahrscheinlich nicht ausbreiten, ist ihre Behandlung aufgrund ihrer Lage schwierig und führt oft zu langfristigen Gesundheitsproblemen.

Das Everest Center for Low-Grade Pediatric Brain Tumors – eine Zusammenarbeit zwischen Forschungsgruppen in Berlin, Jena, London und Heidelberg (KiTZ & DKFZ) – hat sich zum Ziel gesetzt, das Verständnis zu fördern und neue Behandlungsmethoden zu entwickeln. Das 2017 gegründete Zentrum wird von The Brain Tumor Charity finanziert und hat dank der inspirierenden Spendenaktion Everest in the Alps 12 Millionen Euro (10 Millionen Pfund) erhalten.

Eine enge Partnerschaft mit dem Dana-Farber Cancer Institute in Boston stärkt die Forschungsbemühungen und stellt sicher, dass Entdeckungen junge Patienten erreichen. Darüber hinaus konzentriert sich das Projekt auf die Verbesserung der Lebensqualität, indem die Erfahrungen einzelner Patienten im Laufe der Zeit mithilfe fortschrittlicher Technologien verfolgt werden.

Der Name des Everest Center ehrt eine außergewöhnliche Spendenaktion, die von Toby, einem jungen Patienten, inspiriert wurde. Seit 2015 hat ein engagiertes Team von Skifahrern die Alpen überquert und dabei einen Höhenunterschied überwunden, der dem Mount Everest (8.848 m) entspricht, und über 10 Millionen Pfund für die Forschung gesammelt. Ihr Engagement ist von unschätzbarem Wert – im Namen aller betroffenen Familien möchten wir ihnen unseren tiefsten Dank aussprechen!

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Die Dietmar Hopp Stiftung fördert den Aufbau eines internationalen klinischen „Daten-Depots“ am Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg (KiTZ) unter der Leitung von David Jones und Stefan Pfister. Dieses Projekt zielt darauf ab, die Grundlage dafür zu schaffen, dass Kinder und Jugendliche rasch von bereits für Erwachsene zugelassenen Krebsmedikamenten profitieren können.

Durch die Sammlung und Integration klinischer Daten aus verschiedenen internationalen Quellen soll das „Daten-Depot“ den Zugang zu wirksameren und nebenwirkungsärmeren Therapien für junge Krebspatienten beschleunigen. Dies ermöglicht es, bestehende Medikamente schneller für die Behandlung von Kindern und Jugendlichen nutzbar zu machen, ohne auf langwierige Entwicklungsprozesse neuer Medikamente warten zu müssen.

Neben dem „Daten-Depot“ wird auch die Erforschung und Entwicklung innovativer Behandlungsmethoden unterstützt, um die Heilungschancen und Lebensqualität junger Patienten zu verbessern.

MNP Int-R ist eine Fortführung und Folgestudie von MNP 2.0, in der die Verwendung von DNA-Methylierungssignaturen als Teil einer integrierten histologischen und molekularen Klassifizierung zur Verbesserung der Genauigkeit von pädiatrischen Hirntumor-Diagnosen bei der Erstdiagnose etabliert wurde. Diese Initiative ebnete den Weg für die Einbeziehung der molekularen Diagnostik, einschließlich der DNA-Methylierungsprofilierung und der gezielten Genpanel-Sequenzierung, in die Routinediagnostik für primäre ZNS-Tumoren bei Kindern und Jugendlichen. Die integrierte Referenzanalyse hilft bei der Identifizierung bisher unbekannter Tumorarten und -subtypen, der Aufdeckung ihrer biologischen Zusammenhänge und der Klassifizierung seltener molekular definierter Tumorentitäten. Die weitere Verfeinerung und Schulung des auf DNA-Methylierung basierenden Klassifizierungssystems verbessert die molekulare Diagnostik und prägt die Gestaltung zukünftiger therapeutischer Studien, wodurch personalisierte Präzisionsbehandlungen und neuartige zielgerichtete Therapieansätze vorangetrieben werden. Durch die Integration von pathologischen, radiologischen und molekularen Daten in eine umfassende Tumordiagnose zielt MNP Int-R darauf ab, hohe diagnostische Standards in einem internationalen Umfeld aufrechtzuerhalten und das klinische Krankheitsmanagement erheblich zu beeinflussen. Darüber hinaus wird die fortlaufende Datenerhebung die diagnostische Genauigkeit und die Behandlungsstrategien weiter verfeinern.