Klinische Studien
Inhaltsübersicht
Die Klinische Kooperationseinheit Pädiatrische Onkologie und die Klinik für Pädiatrische Onkologie, Hämatologie, und Immunologie bereiten mehrere Studien zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit onkologischen Erkrankungen vor. Die Konzepte der Studien basieren auf aktuellen Erkenntnissen zu neuen molekularen Zielstrukturen in der Pädiatrischen Onkologie und Neuroonkologie.
Phase I/II Vorinostat
Eine Phase I/II Studie des oralen Histon-Deacetylase (HDAC)-Inhibitors Vorinostat zur Behandlung von Kindern mit rezidivierten onkologischen Erkrankungen ist geöffnet und rekrutiert seit Mai 2012 Patienten (http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01422499) . Unsere eigene und andere Arbeitsgruppen haben gezeigt, daß HDAC Enzyme Wachstum und Überleben von Krebszellen fördern und gleichzeitig die Ausreifung und den programmierten Zelltod in vielen pädiatrischen Krebszellen unterdrücken. Daher ist die gezielte Hemmung von HDACs möglicherweise ein neues Wirkprinzip in der Behandlung von Tumoren im Kindes- und Jugendalter. Kinder und Jugendliche (3-18 Jahre) mit einer onkologischen Erkrankung, die nicht auf eine Standard- oder Rezidivtherapie ansprechen, einschließlich rückfälliger Patienten mit soliden Tumoren, Lymphomen oder Leukämien, können in der Studie behandelt werden. Die Patienten werden nach einem intra-individuellen Dosiseskalationskonzept an 10 Zentren in Deutschland behandelt. Die Studie wird durch die Deutsche Kinderkrebsstiftung gefördert und das Studienpräparat durch MSD SHARP & DOHME GMBH zur Verfügung gestellt. Für kleine Kinder wird eine kindgerechte Suspension bereit gestellt. Die Synopsis des Protokolls kann hier eingesehen werden.
Für Anfragen kontaktieren Sie bitte Professor Dr. Olaf Witt (o.witt@dkfz.de).
Phase III Everolimus bei Riesenzellastrozytomen (EXIST1)
Die Plazebo-kontrollierte, randomisierte Phase III Studie zur Behandlung von Patienten mit Tuberöser Sklerose (TSC) und einem subependymalen Riesenzellastrozytom (SEGA) mit Everolimus hat die Rekrutierung beendet. Nach positivem Nachweis der Wirksamkeit und guten Verträglichkeit von Everolimus befindet sich die Studie seit dem 2.3.2011 in der 4 jährigen Extensionsphase. Patienten mit Tuberöser Sklerose haben eine Mutation im TSC1 oder TSC2 Gen. Diese führt zu einer unkontrollierten Aktivierung eines bestimmten Signalweges in der Zelle, dem PI3K/AKT/mTOR-Signalweg. Dadurch kommt es zu einer unkontrollierten Vermehrung von verschiedenen Zelltypen im Körper des betroffenen Patienten. Everolimus ist ein spezifischer Hemmstoff gegen mTOR und stellt daher eine mögliche neue Therapie des SEGAs und anderer Symptome von TSC dar. Die Studie schloss Patienten mit der klinischen Diagnose einer Tuberösen Sklerose ein, bei denen ein dokumentierter Progress eines SEGA-Herdes im MRT vorliegt. Diese weltweite Studie wird von Novartis gesponsort. Studienleiter für Deutschland ist Professor Olaf Witt.
Für Anfragen kontaktieren Sie bitte Professor Dr. Olaf Witt (o.witt@dkfz.de).
EFFECTS-Studie
Die Phase III Studie „Expanded Access Studie“ zur Behandlung von Patienten mit Tuberöser Sklerose (TSC) und einem subependymalen Riesenzellastrozytom (SEGA) mit Everolimus hat die Rekrutierung beendet. Bezüglich Hintergrund und Rationale siehe EXIST-Studie. Die Studie wird von Novartis gesponsort. Studienleiter für Deutschland ist Professor Olaf Witt.
Für Anfragen kontaktieren Sie bitte Professor Dr. Olaf Witt (o.witt@dkfz.de).
Phase II Sorafenib beim niedriggradigen Gliom (SOLAR)
Eine Phase II Studie zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen, die an einem Chemo- oder Strahlentherapie-resistenten niedriggradigen Gliom (LGG) leiden, ist in Vorbereitung. Bei dieser Hirntumorerkrankung liegt eine fehlerhafte Aktivierung des MAPK-Signalweges in den Gliomzellen vor, welche in der Mehrzahl der Fälle durch Mutationen im BRAF-Onkogen verursacht wird. Sorafenib ist ein Inhibitor von BRAF und anderen Proteinkinasen, die bei der Entstehung und Progression des LGG eine zentrale Rolle spielen. Geplant ist, Kinder- und Jugendliche im Alter von 3-18 Jahre einzuschliessen, die trotz Chemotherapie oder Bestrahlung ein Fortschreiten oder einen Rückfall ihres LGGs haben.
Für Anfragen kontaktieren Sie bitte Professor Dr. Olaf Witt (o.witt@dkfz.de).
